DLin-M-C3-DMA

DLin-M-C3-DMA (MC3) представляет собой ионизируемый катионный липид, который использовался для создания липидных наночастиц (ЛНЧ), инкапсулирующих миРНК, мРНК или плазмидную ДНК, для использования in vitro и in vivo. Являясь мощным средством доставки миРНК, DLin-M-C3-DMA облегчает электростатическое комплексообразование отрицательно заряженных нуклеиновых кислот и способствует выходу из эндосом благодаря своему pH-зависимому переключению заряда. Клинически DLin-M-C3-DMA применялся в ЛНЧ, инкапсулирующих транстиретин-направленную миРНК для лечения наследственной транстиретин-опосредованной полиневропатии, вызванной амилоидозом (Onpattro®). Два полиненасыщенных линолеиловых хвоста в DLin-M-C3-DMA способствуют его низкому профилю токсичности и эффективной активности подавления генов, при этом ED₅₀ 0,005 мг/кг достигается на мышиных моделях фактора VII. По этим причинам DLin-M-C3-DMA остается эталонным ионизируемым липидом, с которым сравнивают новые составы LNP.

Параметры продукта

Почему Косперфарм? – Наши конкурентные преимущества

Часто задаваемые вопросы

В1: Что такое DLin-M-C3-DMA?

Ответ: DLin-M-C3-DMA (MC3) представляет собой ионизируемый катионный липид, который служит мощным средством доставки миРНК в липидных наночастицах (ЛНЧ). Это ключевой ионизируемый липид в Onpattro® (патисиран), первом терапевтическом siRNA, одобренном FDA.

Вопрос 2: Растворим ли DLin-M-C3-DMA в водных буферах?

Ответ: DLin-M-C3-DMA нерастворим в воде. Он растворим в органических растворителях, включая этанол, ДМСО, ДМФ и хлороформ. Для приготовления LNP липиды растворяют в этаноле перед смешиванием с водными растворами нуклеиновых кислот.

Сценарии применения

1. Терапевтическая разработка миРНК

DLin-M-C3-DMA — это клинически проверенный ионизируемый липид для доставки миРНК, используемый в Onpattro® (патисиран) при наследственном транстиретин-опосредованном амилоидозе. Это эталонный липид для подавления генов печени.

2. Производство мРНК-вакцины

LNP на основе MC3 использовались в доклинических и клинических исследованиях для доставки мРНК-вакцин, включая вакцины против COVID-19, гриппа и персонализированные вакцины против рака.

3. Доставка генного редактирования CRISPR-Cas9

DLin-M-C3-DMA используется в ЛНЧ для доставки мРНК CRISPR-Cas9 и направляющей РНК для терапевтического редактирования генов в доклинических моделях генетических нарушений.

4. Оптимизация состава ЛНП

Ученые-фармацевтики используют MC3 в качестве эталонного ионизируемого липида для оптимизации параметров производства ЛНЧ, сравнения новых липидов-кандидатов и разработки высокоэффективных систем доставки нуклеиновых кислот.

5. Разработка аналитического метода для ЛНП.

DLin-M-C3-DMA эталонного класса служит стандартом для разработки и валидации ВЭЖХ, ЖХ-МС и других аналитических методов количественного определения содержания ионизируемых липидов в лекарственных препаратах ЛНП.

6. Контроль качества, тестирование выпуска

Основной эталонный стандарт для контроля качества выпуска лекарственных препаратов LNP на основе MC3, включая анализы идентичности, чистоты и однородности содержимого.

7. Исследования подавления генов in vitro и in vivo.

Используется в исследованиях на клеточных культурах и моделях животных для оценки способности подавления генов, опосредованной миРНК, с установленными значениями ED₅₀ (0,005 мг/кг в мышиной модели FVII), служащими эталонами для новых составов LNP.

Связаться с нами

Ищете золотой стандарт ионизируемых липидов для вашей программы доставки миРНК или мРНК? Cosperpharm поставляет высокочистый DLin-M-C3-DMA с полной документацией для поддержки ваших исследований и подачи документов в регулирующие органы. Свяжитесь с нашей командой, чтобы запросить ценовое предложение, обсудить индивидуальную упаковку или организовать техническую консультацию.