Новости отрасли

Митапиват был разработан американской фармацевтической компанией Agios Pharmaceuticals и одобрен в Европейском Союзе и США в качестве перорального средства для лечения гемолитической анемии и дефицита пируваткиназы (ПКД), редкого наследственного заболевания, связанного с хронической гемолитической анемией. Помимо одобренного показания к PKD, в настоящее время он проходит клинические исследования для лечения серповидно-клеточной анемии и талассемии.

Поскольку фармацевтические производители продолжают уделять особое внимание надежным источникам активных фармацевтических ингредиентов (АФИ), постоянство качества и стабильность поставок остаются важными факторами при выборе материалов для местной анестезии. Ропивакаина гидрохлорид является важным фармацевтическим ингредиентом, используемым при разработке и производстве местных анестетиков.

В настоящее время препаратом первой линии для лечения ПБХ является урсодезоксихолевая кислота (УДХК), а препарат второй линии обетихолевая кислота (ОКК) снят с рынка из-за проблем с эффективностью. В 2024 году FDA одобрило двойной агонист PPARα/δ Элафибранор и селективный агонист PPARδ Селаделпар. Линериксибат — первый и в настоящее время единственный препарат, специально одобренный для лечения зуда при ПБЦ. Другие препараты в основном нацелены на прогрессирование заболевания или биохимические показатели, что открывает больше возможностей для пациентов с ПБЦ.

Компания Merck в сотрудничестве с Huanquan и Conquer Biotech публично раскрыла полный синтез MK-0616, первого в своем классе перорального макроциклического пептидного ингибитора PCSK9 для лечения сердечно-сосудистых заболеваний. Столкнувшись со структурной сложностью, команда разработала масштабируемый маршрут многопоколенческой оптимизации, сократив количество шагов с 63 до 43 и линейную последовательность с 28 до 21 шага. Ключевые инновации включают биокатализ (KRED, TrpB, гидроксилаза), очистку, основанную на кристаллизации (без хроматографии), и стратегии ортогональных защитных групп. Процесс второго поколения обеспечивает почти 1000-кратное увеличение выхода, позволяя производить тонны продукции при значительном снижении затрат, устанавливая эталон для синтеза сложных макроциклических пептидов.

Выбор хелатирующих агентов для целевых радионуклидов — это точная наука, направленная на сопоставление радионуклида, хелатора и вектора нацеливания. Классические макроциклические агенты, такие как DOTA, обеспечивают исключительную стабильность для радионуклидов среднего размера, таких как ¹⁷⁷Lu, и используются в одобренных препаратах, таких как Lutathera и Pluvicto. Для более крупных α-излучающих изотопов, таких как ²²⁵Ac, новые хелаторы, такие как Macropa, демонстрируют «обратную селективность по размеру» для превосходного комплексообразования. Бифункциональная конструкция обеспечивает ковалентное связывание с антителами или пептидами, а высокая стабильность in vivo имеет решающее значение для безопасности. Новые исследования, в том числе селективные хелаторы двойного размера, открывают путь для комплексного тераностического применения.