3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид), часто называемый 306-N16B, представляет собой специализированный ионизируемый катионный липид. Структурно он имеет сложную, разветвленную архитектуру с множеством дисульфидных связей, встроенных в его гидрофобные хвосты, и центральным третичным амином, который служит в качестве pH-зависимой ионизируемой головной группы. Соединение тщательно разработано для селективной доставки мРНК в легкие. Наличие дисульфидных связей в хвостах обеспечивает биоразлагаемость при проникновении в клетку, в то время как точное расположение алифатических цепей критически влияет на профиль адсорбции белка в короне, что является ключом к раскрытию тканеспецифического тропизма.
3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) представляет собой высокоселективный ионизируемый липид, предназначенный для внепеченочной доставки нуклеиновых кислот с заметным предпочтением к легочной ткани. Благодаря механизму, включающему селективную адсорбцию специфических белков плазмы, таких как β/γ-цепь фибриногена, ЛНЧ на основе 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) достигают эффективной и селективной экспрессии трансгена в легочных эндотелиальных клетках и макрофаги. Для исследователей, разрабатывающих таргетную терапию наследственных заболеваний легких, 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) представляет собой важнейший инструмент. В доклинических исследованиях 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) продемонстрировал сильные способности воздействовать на легкие, позволяя функциональное редактирование генов в более чем 30% эндотелиальных клеток с минимальной нецелевой экспрессией в печени или селезенка.
Твердое вещество от бесцветного до почти белого цвета
Чистота (ЯМР)
≥98,0%
Точка кипения
1267,9±65,0 °С (прогноз)
Плотность
1,033±0,06 г/см³ (прогнозируется)
Растворимость
Растворим в этаноле, метаноле.
пКа
14,70±0,46 (прогноз)
Гарантия качества в Cosperpharm
Каждая партия проходит:
l Газовая хроматография (ГХ) – чистота ≥97,0%
l Неводное титрование – чистота ≥97,0%
l Показатель преломления – подтверждающий анализ
1 1H ЯМР – структурная проверка
Внешний вид – прозрачная жидкость от бесцветного до светло-желтого или светло-оранжевого цвета.
Каждая поставка сопровождается полным сертификатом подлинности, паспортом безопасности (с полной информацией GHS) и сертификатом происхождения.
Сценарии применения
1. Выборочная доставка мРНК в легкие
Основное применение 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) заключается в разработке ЛНЧ, которые эффективно и специфично доставляют полезные нагрузки мРНК в легочную ткань, избегая системного воздействия.
Используется в доклинических моделях легочного лимфангиолейомиоматоза (ЛАМ) для доставки функциональной мРНК Tsc2 и восстановления функции супрессора опухоли, предлагая потенциальные терапевтические возможности для пациентов.
3. Редактирование генов эндотелиальных клеток легких.
Обеспечивает точное редактирование генома эндотелиальных клеток легких. В моделях Cre/LoxP удалось достичь 33,6% трансфекции этих клеток-мишеней, что является ключевым шагом для разработки методов лечения легочных сосудистых заболеваний.
4. Разработка вакцины мРНК, специфичной для легких
Уникальная способность 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) делает его отличным кандидатом для создания мРНК-вакцин, которые создают сильный иммунитет слизистой оболочки дыхательных путей против легочных патогенов.
5. Исследование белковой короны
Действует как уникальный исследовательский инструмент для изучения того, как физико-химические свойства ЛНЧ (особенно хвостовых структур) влияют на селективную адсорбцию белков, которую можно использовать для внепеченочной доставки.
Часто задаваемые вопросы
Q1: Для чего используется 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид)?
Ответ: Это ионизируемый катионный липид, специально разработанный для селективной доставки мРНК в легкие. Он используется при разработке генной терапии наследственных заболеваний легких, легочных мРНК-вакцин и моделей рака легких, где требуется точная и высокоэффективная трансфекция эндотелиальных клеток легких.
Вопрос 2: Как 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) достигает цели в легких?
A: При внутривенной инъекции наночастицы 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид) избирательно связываются со специфическими белками плазмы, образуя «белковую корону». Эта корона заставляет частицы накапливаться и поглощаться клетками легких, а не печени.
Связаться с нами
Независимо от того, проводите ли вы скрининг селективных к легким ЛНЧ или расширяете масштабы доклинических исследований эффективности, пусть Cosperpharm станет вашим партнером по поставкам 3,3',3'',3'''-(((Метилазандиил)бис(пропан-3,1-диил))бис(азантриил))тетракис(N-(2-(додецилдисульфанил)этил)пропанамид). Получите технические характеристики, индивидуальное предложение или обсудите потребности вашей программы. Мы готовы поддержать ваше революционное открытие от начала до конца.
Мы используем файлы cookie, чтобы предложить вам лучший опыт просмотра, анализировать трафик сайта и персонализировать контент. Используя этот сайт, вы соглашаетесь на использование нами файлов cookie. политика конфиденциальности