β-Аланин, N,N',N''-(нитрилотри-2,1-этандиил)трис[N-метил-,1,1',1''-тритридециловый эфир

β-аланин, N,N',N''-(нитрилотри-2,1-этандиил)трис[N-метил-,1,1',1''-тритридециловый эфир представляет собой современный биоразлагаемый ионизирующийся липид, используемый в современных системах доставки лекарств. Это соединение, известное как 304O13, специально разработано для создания липидных наночастиц (ЛНЧ) для эффективной инкапсуляции и доставки терапевтических средств на основе нуклеиновых кислот, таких как миРНК и мРНК. Уникальная структура β-аланина, N,N',N''-(нитрилотри-2,1-этандиил)трис[N-метил-,1,1',1''-тритридецилового эфира обеспечивает выход из эндосом в клетках-мишенях, что является критическим шагом для достижения РНК-терапевтическими препаратами места их действия. β-Аланин, N,N',N''-(нитрилотри-2,1-этандиил)трис[N-метил-,1,1',1''-тритридециловый эфир продемонстрировал мощную активность по подавлению генов in vivo, например, доставку миРНК фактора VII в мышиных моделях, демонстрируя при этом улучшенный профиль токсичности по сравнению со старыми липидными составами. Для разработчиков методов лечения на основе ЛНЧ β-аланин, N,N',N''-(нитрилотри-2,1-этандиил)трис[N-метил-, 1,1',1''-тритридециловый эфир представляет собой новый мощный инструмент в наборе средств доставки.

Параметры продукта

Сценарии применения

1. Терапевтический состав миРНК

Основной компонент ЛНЧ для доставки миРНК в печень и другие ткани, обеспечивающий подавление генов при метаболических, инфекционных и онкологических заболеваниях. Продемонстрирован эффективный нокдаун фактора VII in vivo.

2. Разработка мРНК-вакцин и терапии

Идеальный биоразлагаемый ионизирующийся липид для создания ЛНЧ для защиты и доставки мРНК для белковой заместительной терапии, редактирования генов и вакцин нового поколения.

3. Редактирование генов (CRISPR).

Используется для создания ЛНЧ для совместной доставки мРНК Cas9 и направляющей РНК (гРНК) для редактирования генов in vivo.

4. Проверка состава LNP

Используется в качестве стандартного или тестового липида в кампаниях высокопроизводительного скрининга для определения оптимальных композиций LNP для воздействия на определенные типы клеток или достижения определенных профилей высвобождения.

5. Исследование доставки лекарств

Исследовательский инструмент для изучения механизмов выхода из эндосом, опосредованных ЛНП, биораспределения и параметров, определяющих эффективность терапии на основе РНК.

Почему Косперфарм? – Наши конкурентные преимущества

Часто задаваемые вопросы

Вопрос 1: Какова функция этого липида?

Ответ: Это ионизируемый катионный липид, используемый для создания липидных наночастиц (ЛНЧ). Его роль заключается в инкапсуляции препаратов нуклеиновой кислоты (таких как миРНК, мРНК) и облегчении их доставки в клетки для достижения терапевтического эффекта.

Вопрос 2: Опасно ли это соединение?

О: Да, он имеет классификацию опасности H302 (Вреден при проглатывании) и H410 (Очень токсичен для водных организмов с долгосрочными последствиями). Он предназначен исключительно для лабораторных исследований, а не для использования людьми или ветеринарами.

Связаться с нами

Cosperpharm — ваш преданный партнер по липидам LNP. По вопросам β-аланина, N,N',N''-(нитрилотри-2,1-этандиил)трис[N-метил-, 1,1',1''-тритридецилового эфира, нормативной документации или материалов класса GMP заказывайте по электронной почте. Мы гарантируем ответ в течение одного рабочего дня.